주주 여러분 안녕하세요, 에스티큐브입니다.

금일 진행성/전이성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 개발을 위해 식약처에 임상 2상 IND(임상시험계획)를 제출했으며, 동시에 소세포폐암(SCLC)에 대한 FDA 및 식약처 1b/2상 임상계획은 자진 취하하였음을 알려드립니다.

올해 당사는 BTN1A1 기반의 바이오마커 선별(Biomarker-driven) 임상을 본격화하며, 넬마스토바트의 적응증 개발 우선순위를 대장암과 비소세포폐암으로 설정했습니다. 기존의 소세포폐암 적응증은 바이오마커 기반 임상으로의 재설계를 전제로 향후 재검토 및 파트너십 옵션으로 활용할 예정입니다. 

현 시장 환경에서 상업화 이후의 시장성과 임상개발 속도 등을 종합적으로 고려할 때, 넬마스토바트의 경쟁력을 입증할 최적의 전략은 BTN1A1 고발현 암종이자 항암제 시장 Top 3에 속하는 대장암과 비소세포폐암에 집중하는 것입니다.

1) 전략적 관점: 바이오마커(BTN1A1) 기반 임상 디자인 채택

당사는 2025년 '정밀의료 기반 면역항암제 개발(Precision-Driven Immuno-Oncology)'을 모토로 설정하고, BTN1A1 기반의 임상개발 전략을 고도화하고 있습니다.

BTN1A1은 당사가 최초로 규명한 신규 면역관문 단백질로서, PD-1/PD-L1 축과 상호배타적으로 작용하는 면역억제 경로를 갖고 있습니다. 따라서 기존 면역항암제 및 표준치료에 반응하지 않는 환자군에서도 새로운 치료 가능성을 제시합니다. 현재 BTN1A1을 타깃으로 한 면역항암제를 임상 단계에서 개발 중인 기업은 전 세계적으로 에스티큐브가 유일하며, 이는 당사의 독보적 경쟁 우위입니다.

이번 비소세포폐암 임상은, 진행 중인 대장암 임상과 마찬가지로, 'BTN1A1 발현 양성 환자(TPS≥50)'를 대상으로 합니다. 이는 전임상 및 이전 임상에서 BTN1A1의 발현과 치료 반응의 상관관계가 충분히 확인되었기에 가능해진 접근 방식이며, 이를 토대로 우수한 치료 효과를 기대할 수 있습니다. 

최근 글로벌 면역항암제 시장 역시 ‘정밀한 환자 타깃팅’으로 패러다임이 빠르게 전환되고 있습니다. 신규 타깃으로 각광받던 약물이 기대만큼의 성과를 내지 못해 임상이 중단되는 사례가 잇따르면서, PD-L1 외에 더욱 정밀한 바이오마커를 활용한 환자 선별의 필요성이 커지고 있습니다.

당사는 BTN1A1을 치료 타깃이자 바이오마커로 동시에 활용하는 독자적 개발 전략을 통해 임상 리스크를 최소화하고 글로벌 경쟁력을 공고히 하고자 합니다. 이는 기존 면역항암제들과 명확히 차별화되는 넬마스토바트 고유의 경쟁력이자, 넬마스토바트의 기술이전 및 파트너십 협의가 더욱 유연하고 신속하게 전개될 수 있는 기반이 될 것임을 첫째로 말씀드립니다. 

2) 사업적 관점: 시장성 및 성공 가능성 높은 적응증에 집중 및 임상 가속화

기존 소세포폐암 임상은 BTN1A1 발현 여부와 관계없이 모든 환자를 대상으로 한 비선별 임상이었습니다. 당시에는 BTN1A1 발현과 치료반응 간 상관성을 입증할 임상 근거가 부족했고, 2차 치료 이후 환자 생존기간이 짧아 바이오마커 기반 임상 설계 적용이 현실적으로 어려운 상황이었습니다.

그러나 이후 후속 임상 데이터를 통해 BTN1A1 발현 양성 환자군의 치료 반응 가능성이 명확해졌고, 임상 설계에 필요한 과학적 근거 또한 충분히 확보된 상태입니다. 이에 당사는 바이오마커 기반 임상개발의 실행 가능성이 높은 비소세포폐암으로 적응증을 전환했습니다.

소세포폐암 임상에 대한 ‘자진 철회’ 결정은 임상 성과와 무관하며, 성공 가능성이 더욱 높은 파이프라인에 역량을 집중하기 위한 전략적 판단입니다. 당사는 소세포폐암 임상을 통해 넬마스토바트와 화학항암제 병용요법의 안전성 데이터를 확보했으며, 일부 환자군에서 유의미한 유효성 신호도 확인했습니다. 해당 임상 결과는 올해 하반기 CSR(임상결과보고서) 수령 이후 공시를 통해 안내드릴 예정입니다.

비소세포폐암은 전체 폐암의 약 85%를 차지하는 가장 일반적인 폐암 유형으로, 환자 수와 시장규모 모두 소세포폐암 대비 월등히 큽니다. 특히 2차 치료 이후 단계에서는 후속 치료에 대한 미충족수요도 매우 높은 상황입니다. BTN1A1 발현율 역시 TPS(종양비율점수) 50% 이상 환자 기준으로 편평세포암 84%, 선암 45%에 달해, 환자 선별과 효능 검증이 용이한 암종입니다.

이에 따라 당사는 넬마스토바트의 시장성, 임상 효율성, 경쟁 환경을 종합 고려하여 비소세포폐암과 대장암을 핵심 적응증으로 집중 개발하고 있습니다. 실제로 글로벌 제약사들은 새로운 면역항암 타깃 개발 시 비소세포폐암을 주요 적응증으로 선택해왔으며, 당사의 전략은 이러한 개발 흐름과도 부합합니다. 

본 전략은 국내외 임상의 자문과 글로벌 파트너사 협의 과정에서도 타당성을 인정받고 있습니다. 특히 이번 비소세포폐암 임상은 별도의 1b상 단계를 생략하고 곧바로 2상에 진입하는 구조로 설계하여, 초기 효능 검증을 보다 신속하게 진행할 수 있도록 하였습니다. 향후 최종 임상 설계는 식약처의 심사 및 권고사항을 반영해 확정될 예정임을 알려드립니다.

3) 재무적 관점: 임상 비용의 효율적 관리

신약개발은 막대한 비용과 시간이 투입되는 고위험·고비용 사업입니다. 특히 국내 중소 바이오 기업으로서는 성공 가능성이 가장 높은 프로젝트에 자원을 집중하는 선택과 집중 전략이 필수적입니다.

당사는 다수의 전임상과 초기 임상을 통해 BTN1A1 타깃 치료의 과학적 근거와 예비적 유효성 신호를 체계적으로 축적해왔습니다. 이어 현재는 비소세포폐암과 대장암이라는 두 핵심 적응증에 우선순위를 두고, 임상개발의 효율성과 성공 가능성을 극대화하고 있습니다. 상업적 잠재력이 큰 시장에 자원을 집중하여 기회비용을 최소화하고 조기 상업화 가능성을 높이고자 합니다.

특히 임상 2상 단계에서는 ‘국내’ 임상 환경에서도 BTN1A1 타깃 치료에 대한 유효성 검증이 충분하다는 판단에 따라, 비소세포폐암과 대장암 임상 모두 국내에서 수행하는 임상 디자인을 채택했습니다. 임상시험기관인 국내 주요 대학병원은 글로벌 수준의 환자 모집 역량과 연구 신뢰도를 보유하고 있어, 기술이전 및 공동개발 협의에 필요한 정량적·정성적 데이터를 신속하고 안정적으로 확보할 수 있습니다.

이러한 데이터를 기반으로 당사는 기술이전 논의를 한층 앞당기고, 임상 비용을 효율적으로 관리하면서도 기업가치 상승을 동시에 도모할 수 있을 것으로 기대합니다.

4) 기업가치 관점: 기술이전(L/O)을 고려한 전략적 포지셔닝

당사는 글로벌 시장 진출과 장기적 상업화 가능성을 면밀히 검토하며 임상개발을 추진하고 있습니다. 신약개발은 통상 10~15년에 걸쳐 진행되는 장기 프로젝트로, 그 과정에서 표준치료 변화, 경쟁환경 재편, 환자 모집여건 변동 등 다양한 외부 변수가 지속적으로 발생합니다. 이러한 불확실성 리스크를 줄이기 위해서는 시장 환경에 맞춰 임상 전략을 유연하게 조정해 나가는 역량이 필수적입니다.

글로벌 바이오 기업들 역시 초기 임상 단계에서부터 과학적 근거와 시장성에 기반해 전략을 적극적으로 조정하고 있으며, 이는 곧 민첩하고 유능한 파이프라인 운영 역량으로 평가됩니다. 당사 또한 급변하는 시장 환경 속에서 정확한 판단력과 집요한 실행력을 바탕으로 넬마스토바트의 임상개발을 빈틈없이 추진하고자 합니다.

특히 당사의 바이오마커 기반 임상 전략은 글로벌 제약사들이 기술이전 협의에서 가장 중점적으로 평가하는 요소 중 하나로, 파트너십 기회와 협상력을 실질적으로 강화하는 촉매제가 될 것입니다. BTN1A1에 대한 과학적 타당성, 시장성, 임상 실행력을 모두 갖춤으로써 글로벌 시장 진출과 상업적 성공 가능성을 동시에 높여 나가겠습니다. 

이는 단순히 ‘임상 효율성 향상’을 넘어, 넬마스토바트의 ‘시장 확장성’, ‘정밀한 환자 타깃팅’, 그리고 ‘잠재적 First-in-class 면역항암제’로서의 차별화 가치를 입증하는 분기점입니다. 당사의 기업가치를 실질적으로 제고할 수 있는 핵심 동력이 될 것입니다.

현재 모든 임상은 계획에 따라 순조롭게 진행되고 있습니다. 대장암 임상(넬마스토바트, 트리플루리딘-티피라실, 베바시주맙 병용요법) 2상 환자 투약이 시작되었으며, 9월 이후 임상시험기관이 추가로 확대됨에 따라 환자 등록도 본격적으로 가속화될 예정입니다. 당사는 넬마스토바트의 경쟁력을 한층 강화할 수 있도록, 임상개발에 총력을 기울이겠습니다.

아울러 주주 여러분의 신뢰를 바탕으로, 투명하고 책임감 있는 자세로 임상개발에 임하겠습니다. 대장암 임상 및 비소세포폐암 임상의 단계별 성과를 적시에 공유드리며, 기업가치 제고에 최선을 다하겠습니다.

앞으로도 당사에 대한 많은 관심과 지지를 부탁드립니다. 감사합니다.

2025년 8월 25일

(주)에스티큐브 올림